¿Tiene el objetivo de reducir el uso de esteroides? Muchos estudios clínicos sobre nuevos fármacos comparten la misma misión
Los ensayos clínicos en curso están allanando el camino para reducir la dependencia de los esteroides y mejorar las opciones de tratamiento de diversas afecciones médicas.
Para muchas personas que padecen enfermedades raras, la realidad es que no existe una terapia aprobada para tratar su enfermedad. Sin embargo, muchas enfermedades autoinmunes e inflamatorias ofrecen una opción de tratamiento: los corticosteroides (más comúnmente conocidos como "esteroides"). Los corticosteroides se utilizan principalmente para reducir la inflamación y suprimir el sistema inmunitario, lo que los convierte en una valiosa opción de tratamiento para los pacientes que necesitan estos efectos.
Las personas con afecciones neuromusculares como la miastenia grave y la miositis autoinmunitaria pueden tomar dosis elevadas de corticoesteroides para poder realizar sus actividades cotidianas. Los comprimidos de corticoesteroides orales son el tipo más potente de esteroides: pueden afectar a todo el organismo, y cuanto mayor sea la dosis y el tiempo que se tomen, mayor será el riesgo de efectos secundarios. Los corticoides orales tomados durante un periodo prolongado (más de tres semanas) pueden provocar efectos secundarios aún más importantes, como aumento de peso, acné, cambios de humor, piel fina, osteoporosis y complicaciones mentales.
As a result, one of the goals shared by both patients and doctors is to reduce the daily intake of steroids in order to avoid these side effects, without causing an escalation of the disease. In many clinical studies for new medications, the reduction or elimination of steroids is named as one of the goals.
Durante el transcurso del estudio, bajo la atenta observación de los médicos, la dosis de corticoides puede reducirse si el paciente muestra mejoría de los signos o síntomas de la enfermedad. (Los corticoides sólo se reducirán si la evaluación del médico confirma que será seguro hacerlo, como es el caso del especialista que trata normalmente al paciente). Los médicos basan su proceso de reducción de las dosis de corticoides en la evidencia de otros estudios, o en directrices diseñadas por expertos que evalúan múltiples estudios para determinar el mejor curso de acción.
Neurologists determine the success of a study drug in lowering steroid use in neurological cancers by following the recommendations of the Neuro-Oncology (RANO) Working Group, which recommends the following criteria as a “response” to the study medication in reducing steroid use:
“Responders” in a clinical study means they would be able to reduce their total daily corticosteroid dose by half, for at least one week, and still have their disease status be considered “stable”, or improved. This must be sustained for at least 4 weeks after the initial assessment, in order to be considered a ‘response’. (Source: 1. Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897–906)
Entre los 28 estudios de nuevas terapias sistémicas para el lupus, todas las terapias de los ensayos clínicos se añadieron a la terapia con esteroides existente del participante. Un análisis de estos 28 estudios mostró que la mayoría de las terapias de los ensayos se evaluaron para ver si podían reducirse las dosis de esteroides. En la mayoría de los ensayos, la dosis de esteroides pudo reducirse.
(Fuente: Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Ene 6).
En otro estudio con 35 participantes con miastenia gravis (MG), se añadió metotrexato para reducir sus dosis de prednisona oral diaria.(Fuente: Li D, et al. Front. Immunol., 18 de marzo de 2022, Sec. esclerosis múltiple y neuroinmunología Volumen 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Currently, there are clinical studies for myositis and MOGAD, where the investigational drug is added to the participants’ regular steroid dose, and one of the goals of these studies is to determine whether the addition of the study drug can allow for the reduction of the dose of daily oral steroids.
Para las personas que padecen síntomas de enfermedades raras, los corticoesteroides suelen ser un salvavidas, pero con efectos secundarios potencialmente debilitantes. En la actualidad, muchos ensayos clínicos tienen como objetivo reducir la dependencia de los corticoides, ofreciendo nuevas esperanzas para un tratamiento racionalizado con efectos secundarios reducidos.
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