¿Tiene el objetivo de reducir el uso de esteroides? Muchos estudios clínicos sobre nuevos fármacos comparten la misma misión
Los ensayos clínicos en curso están allanando el camino para reducir la dependencia de los esteroides y mejorar las opciones de tratamiento de diversas afecciones médicas.
Para muchas personas que padecen enfermedades raras, la realidad es que no existe una terapia aprobada para tratar su enfermedad. Sin embargo, muchas enfermedades autoinmunes e inflamatorias ofrecen una opción de tratamiento: los corticosteroides (más comúnmente conocidos como "esteroides"). Los corticosteroides se utilizan principalmente para reducir la inflamación y suprimir el sistema inmunitario, lo que los convierte en una valiosa opción de tratamiento para los pacientes que necesitan estos efectos.
Las personas con afecciones neuromusculares como la miastenia grave y la miositis autoinmunitaria pueden tomar dosis elevadas de corticoesteroides para poder realizar sus actividades cotidianas. Los comprimidos de corticoesteroides orales son el tipo más potente de esteroides: pueden afectar a todo el organismo, y cuanto mayor sea la dosis y el tiempo que se tomen, mayor será el riesgo de efectos secundarios. Los corticoides orales tomados durante un periodo prolongado (más de tres semanas) pueden provocar efectos secundarios aún más importantes, como aumento de peso, acné, cambios de humor, piel fina, osteoporosis y complicaciones mentales.
En consecuencia, uno de los objetivos compartidos tanto por los pacientes como por los médicos es reducir la ingesta diaria de corticoides para evitar estos efectos secundarios, sin provocar una escalada de la enfermedad. En muchos estudios clínicos sobre nuevos medicamentos, la reducción o eliminación de los corticoides se menciona como uno de los objetivos.
Durante el transcurso del estudio, bajo la atenta observación de los médicos, la dosis de corticoides puede reducirse si el paciente muestra mejoría de los signos o síntomas de la enfermedad. (Los corticoides sólo se reducirán si la evaluación del médico confirma que será seguro hacerlo, como es el caso del especialista que trata normalmente al paciente). Los médicos basan su proceso de reducción de las dosis de corticoides en la evidencia de otros estudios, o en directrices diseñadas por expertos que evalúan múltiples estudios para determinar el mejor curso de acción.
Los neurólogos determinan el éxito de un fármaco de estudio en la reducción del uso de esteroides en los cánceres neurológicos siguiendo las recomendaciones del Grupo de Trabajo de Neurooncología (RANO), que recomienda los siguientes criterios como "respuesta" al fármaco de estudio en la reducción del uso de esteroides:
"Respondedores" en un estudio clínico significa que serían capaces de reducir su dosis diaria total de corticosteroides a la mitad, durante al menos una semana, y aun así el estado de su enfermedad se consideraría "estable", o mejoraría. Esto debe mantenerse durante al menos 4 semanas después de la evaluación inicial, para que se considere una "respuesta".(Fuente: 1.Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897-906)
Entre los 28 estudios de nuevas terapias sistémicas para el lupus, todas las terapias de los ensayos clínicos se añadieron a la terapia con esteroides existente del participante. Un análisis de estos 28 estudios mostró que la mayoría de las terapias de los ensayos se evaluaron para ver si podían reducirse las dosis de esteroides. En la mayoría de los ensayos, la dosis de esteroides pudo reducirse.
(Fuente: Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Ene 6).
En otro estudio con 35 participantes con miastenia gravis (MG), se añadió metotrexato para reducir sus dosis de prednisona oral diaria.(Fuente: Li D, et al. Front. Immunol., 18 de marzo de 2022, Sec. esclerosis múltiple y neuroinmunología Volumen 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Actualmente existen estudios clínicos para la miositis y la MOGAD, en los que el fármaco en investigación se añade a la dosis habitual de esteroides de los participantes, y uno de los objetivos de estos estudios es determinar si la adición del fármaco en estudio puede permitir la reducción de la dosis de esteroides orales diarios.
Para las personas que padecen síntomas de enfermedades raras, los corticoesteroides suelen ser un salvavidas, pero con efectos secundarios potencialmente debilitantes. En la actualidad, muchos ensayos clínicos tienen como objetivo reducir la dependencia de los corticoides, ofreciendo nuevas esperanzas para un tratamiento racionalizado con efectos secundarios reducidos.
Si usted o alguien a quien cuida padece miositis o MOGAD y está interesado en estudios clínicos con el objetivo de reducir la dosis de corticoides, póngase en contacto con nosotros en support@knowrare.com.
