Un enfoque personal para el desarrollo de nuevos tratamientos en enfermedades raras
Nuevas formas de ayudar a la participación en estudios clínicos y tratamientos muy necesarios que se adapten a la vida de las personas.
Por Gina D. Wagner
Encontrar nuevos tratamientos para enfermedades raras puede cambiar vidas. Los investigadores, que suelen ser los que mejor conocen la enfermedad que estudian, intentan que estos tratamientos beneficien al mayor número posible de personas. Pero acceder a esos tratamientos no es fácil para muchos, sobre todo para quienes no viven cerca de los centros académicos donde suelen ejercer los especialistas. Los estudios pueden requerir viajar a un centro de estudio lejano durante semanas o meses, lo que puede suponer un reto para quienes trabajan o tienen responsabilidades familiares. Muchos pacientes pueden tener que renunciar a participar en un estudio en el que están interesados, debido a limitaciones físicas para realizar el viaje o a preocupaciones por la exposición a infecciones.
Algunos investigadores, como el Dr. Rohit Aggarwal, destacado especialista en miositis del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh, tienen la misión de formar a investigadores y especialistas locales y colaborar con ellos para establecer más centros de excelencia en enfermedades raras.
Gracias a la tecnología, hoy en día las personas pueden participar en un estudio para un nuevo tratamiento sin estar limitadas por los desplazamientos. Los investigadores con visión de futuro están diseñando estudios clínicos que permiten a los participantes determinar la frecuencia de sus visitas a un centro de estudio en función de sus horarios y vidas cotidianas. He aquí algunas de las formas en que lo están consiguiendo:
Atención descentralizada
Cada vez más, los investigadores pueden asociarse con laboratorios, farmacias, hospitales y consultas médicas locales para prestar los servicios y la atención que los participantes recibirían en sus visitas a los centros de estudio.
Telemedicina y visitas a domicilio
Antes de COVID, no todo el mundo tenía acceso fiable a Wi-Fi y videoconferencia. Pero unos años después de la pandemia, muchas cosas han cambiado. Nuestra percepción y apertura a las reuniones a distancia y la telesalud han cambiado. Nos sentimos más cómodos haciendo cosas en casa. Como resultado, algunos estudios ofrecen ahora la opción de que los pacientes participen a través de la telesalud o de visitas sanitarias a domicilio.
"Me encanta que estemos haciendo modelos híbridos y que estemos aprendiendo formas seguras y eficaces de ofrecer esto sin perder ni un ápice de calidad en la investigación", afirma el Dr. Prince Adotama, dermatólogo colegiado y miembro de la facultad de la NYU especializado en trastornos bullosos. Hasta cierto punto, es más seguro dejar que los pacientes se queden en casa, sobre todo los que corren más riesgo de contraer COVID y otros virus o los que no tienen tanta movilidad. "No están solos. Con las visitas de enfermería a domicilio, alguien sigue viéndoles, interactuando con ellos y administrándoles el tratamiento", añade el Dr. Adotama.
El Dr. Aggarwal lidera el diseño de su nuevo estudio, el Ensayo sobre la enfermedad pulmonar intersticial miosítica con nintedanib (Estudio MINT), que da prioridad a los pacientes. Ensayo sobre Nintedanib en la enfermedad pulmonar intersticial por miositis (Estudio MINT).. "Algunos pacientes quieren interactuar con los investigadores de forma más regular, mientras que otros quieren evitar venir en la medida de lo posible. Nuestro estudio se ha diseñado para que los participantes puedan participar a distancia, desde la comodidad de su propio hogar en cualquier lugar de EE.UU.", explica el Dr. Aggarwal. Este novedoso estudio clínico no requiere visita alguna a un centro de estudio, si eso es lo que eligen los pacientes. Alternativamente, si el paciente lo prefiere, puede recibir visitas de estudio en uno de los muchos centros de ensayos clínicos asociados al estudio. Para las personas con enfermedad pulmonar asociada a miositis, que pueden tener movilidad limitada y miedo a las infecciones, no tener que desplazarse a un centro de estudio para múltiples visitas puede ser un alivio.
Llegar a las poblaciones desatendidas
Es posible que el Dr. Aggarwal consiga su deseo, ya que los ensayos clínicos flexibles, como el suyo, reducen las barreras a la participación de poblaciones más diversas, adaptándose a las preocupaciones laborales, las responsabilidades de los cuidadores y las necesidades de transporte.
Algunos estudios también ofrecen el reembolso de los gastos de viaje y, cada vez más, flexibilidad de horarios para que los pacientes puedan compaginar sus responsabilidades laborales y familiares. Además, los estudios suelen incluir pruebas y diagnósticos gratuitos, así como tratamientos gratuitos o a coste reducido.
Tecnología móvil
A medida que nos acostumbramos a utilizar aplicaciones para programar citas, hacer un seguimiento de los historiales médicos y surtir recetas, podemos sentirnos más cómodos participando en estudios clínicos que utilizan esas tecnologías. Algunos ensayos utilizan dispositivos portátiles, como relojes inteligentes, para proporcionar datos y seguimiento continuos en tiempo real, de modo que los pacientes no tengan que realizar el trabajo añadido de informar por sí mismos o acudir a una clínica solo para controlar sus constantes vitales. La tecnología móvil se ha popularizado tanto en los últimos años que los organismos públicos y los líderes del sector sanitario están desarrollando las mejores prácticas para utilizar la tecnología en la investigación. Aunque los expertos advierten de que aún queda trabajo por hacer en este campo para garantizar que los wearables funcionen a la perfección y sin problemas con la investigación.
Ayudar a los investigadores a ayudarnos
El Dr. Aggarwal observa que los pacientes de los ensayos reciben más atención y flexibilidad que los pacientes clínicos. Como resultado, su satisfacción con el proceso es muy alta. En una encuesta realizada por Know Rare y Advanced Clinical, una organización de investigación, 13 de cada 14 personas que participaron en un estudio clínico afirmaron que volverían a hacerlo.
Al fin y al cabo, éste es el principal objetivo: ayudar a los pacientes a recibir el máximo nivel de atención y avances para sus dolencias. Y está funcionando, señala el Dr. Aggarwal. "Una vez que los pacientes se unen a un ensayo", dice, "nunca quieren abandonarlo".
Para más información sobre el estudio MINT del Dr. Aggarwal, haga clic aquí.
Si usted o un ser querido padece miositis y desea obtener más información sobre el Estudio MINT, también puede ponerse en contacto con uno de nuestros pacientes colaboradores rellenando este formulario:
Para obtener más información sobre ensayos clínicos y ver si hay alguno para su enfermedad, visite Buscador de estudios de Know Rare.
