Un enfoque personal para el desarrollo de nuevos tratamientos en enfermedades raras
Nuevas formas de ayudar a la participación en estudios clínicos y tratamientos muy necesarios que se adapten a la vida de las personas.
Por Gina D. Wagner
Encontrar nuevos tratamientos para enfermedades raras puede cambiar vidas. Los investigadores, que suelen ser los que más saben sobre la enfermedad que estudian, están tratando de llevar estos tratamientos al mayor número posible de personas. Pero acceder a esos tratamientos no es fácil para muchos, especialmente para aquellos que no viven cerca de los centros académicos donde suelen ejercer los especialistas. Los estudios pueden requerir desplazamientos a centros de estudio lejanos durante semanas o meses, lo que puede suponer un reto para quienes trabajan o tienen responsabilidades familiares. Muchos pacientes pueden verse obligados a rechazar la participación en un estudio que les interesa debido a limitaciones físicas para realizar el viaje o a la preocupación por la exposición a infecciones.
Algunos investigadores, entre ellos el Dr. Rohit Aggarwal, destacado especialista en miositis del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh, tienen la misión de formar a investigadores y especialistas locales y colaborar con ellos para crear más centros de excelencia en enfermedades raras.
Gracias a la tecnología, hoy en día las personas pueden participar en un estudio para un nuevo tratamiento sin estar limitadas por los desplazamientos. Los investigadores con visión de futuro están diseñando estudios clínicos que permiten a los participantes determinar la frecuencia de sus visitas a un centro de estudio en función de sus horarios y vidas cotidianas. He aquí algunas de las formas en que lo están consiguiendo:
Atención descentralizada
Cada vez más, los investigadores pueden asociarse con laboratorios, farmacias, hospitales y consultas médicas locales para prestar los servicios y la atención que los participantes recibirían en sus visitas a los centros de estudio.
Telemedicina y visitas a domicilio
Antes de la COVID, no todo el mundo tenía acceso fiable a Wi-Fi y videoconferencias. Pero, tras unos años de pandemia, muchas cosas han cambiado. Nuestra percepción y nuestra apertura hacia las reuniones a distancia y la telesalud han cambiado. Nos sentimos más cómodos haciendo cosas desde casa. Como resultado, algunos estudios ofrecen ahora a los pacientes la opción de participar a través de la telesalud o de visitas sanitarias a domicilio.
"Me encanta que estemos haciendo modelos híbridos y que estemos aprendiendo formas seguras y eficaces de ofrecer esto sin perder ni un ápice de calidad en la investigación", afirma el Dr. Prince Adotama, dermatólogo colegiado y miembro de la facultad de la NYU especializado en trastornos bullosos. Hasta cierto punto, es más seguro dejar que los pacientes se queden en casa, sobre todo los que corren más riesgo de contraer COVID y otros virus o los que no tienen tanta movilidad. "No están solos. Con las visitas de enfermería a domicilio, alguien sigue viéndoles, interactuando con ellos y administrándoles el tratamiento", añade el Dr. Adotama.
El Dr. Aggarwal está liderando la iniciativa de dar prioridad a los pacientes en el diseño de su nuevo estudio, el Ensayo sobre la enfermedad pulmonar intersticial miositis con nintedanib (estudio MINT). «Algunos pacientes desean interactuar con los investigadores de forma más regular, mientras que otros prefieren evitar acudir al centro en la medida de lo posible. Nuestro estudio se ha diseñado para que los participantes puedan participar de forma remota, desde la comodidad de su propio hogar en cualquier lugar de los Estados Unidos», explica el Dr. Aggarwal. Este novedoso estudio clínico no requiere ninguna visita al centro de estudio si así lo desean los pacientes. Alternativamente, si el paciente lo prefiere, puede acudir a las visitas del estudio en uno de los muchos centros de ensayos clínicos asociados al estudio. Para las personas con enfermedad pulmonar asociada a la miositis que pueden tener movilidad limitada y miedo a las infecciones, no tener que desplazarse al centro del estudio para múltiples visitas puede ser un alivio.
Llegar a las poblaciones desatendidas
El Dr. Aggarwal podría ver cumplido su deseo, ya que los ensayos clínicos flexibles, como el suyo, reducen las barreras para la participación de poblaciones más diversas y se adaptan a las preocupaciones laborales, las responsabilidades de cuidado y las necesidades de transporte.
Algunos estudios también pueden ofrecer el reembolso de los gastos de desplazamiento necesarios y, cada vez más, flexibilidad en la programación para que los pacientes puedan compaginarlo con sus responsabilidades laborales y familiares. Además, los estudios suelen incluir pruebas y diagnósticos gratuitos, así como tratamientos gratuitos o a precio reducido.
Tecnología móvil
A medida que nos acostumbramos más a utilizar aplicaciones para programar citas, realizar un seguimiento de los historiales médicos y surtir recetas, nos sentimos más cómodos participando en estudios clínicos que utilizan esas tecnologías. Algunos ensayos utilizan dispositivos portátiles, como relojes inteligentes, para proporcionar datos y supervisión continuos en tiempo real, de modo que los pacientes no tengan que realizar tareas adicionales como informar por sí mismos o acudir a una clínica solo para controlar sus constantes vitales. La tecnología móvil se ha vuelto tan popular en los últimos años que las agencias gubernamentales y los líderes del sector sanitario están desarrollando las mejores prácticas para el uso de la tecnología en la investigación. Sin embargo, los expertos advierten que aún queda trabajo por hacer en este ámbito para garantizar que los dispositivos portátiles funcionen a la perfección y sin problemas en la investigación.
Ayudar a los investigadores a ayudarnos
El Dr. Aggarwal observa que los pacientes de los ensayos reciben más atención y flexibilidad que los pacientes clínicos. Como resultado, su satisfacción con el proceso es muy alta. En una encuesta realizada por Know Rare y Advanced Clinical, una organización de investigación, 13 de cada 14 personas que participaron en un estudio clínico afirmaron que volverían a hacerlo.
Al fin y al cabo, éste es el principal objetivo: ayudar a los pacientes a recibir el máximo nivel de atención y avances para sus dolencias. Y está funcionando, señala el Dr. Aggarwal. "Una vez que los pacientes se unen a un ensayo", dice, "nunca quieren abandonarlo".
Para obtener más información sobre el estudio MINT del Dr. Aggarwal, haga clic aquí.
