Infórmese sobre 7 áreas de investigación identificadas como prioritarias en la Investigación sobre la Anemia Falciforme y sobre un medicamento para la anemia falciforme, cuyo tratamiento estaba aprobado inicialmente, que ha sido retirado del mercado.

Hay más de 50 millones de personas en Estados Unidos que viven con dolor crónico. Sin embargo, los investigadores que estudian el dolor han descubierto algo importante: la percepción del dolor es personal y puede estar más relacionada con otros factores que con la causa física del dolor.

Por qué la Semana de la Salud Masculina (10-16 de junio) es importante para la Comunidad Rara, y cómo puede participar.

Este verano, los pacientes, cuidadores, médicos, enfermeras, investigadores y defensores de NMOSD y MOGAD están invitados a unirse a la Fundación Sumaira en Emory para el Día del Paciente de TSF en Atlanta.

Este mes de mayo, Know Rare arroja luz sobre la miositis, un grupo de enfermedades musculares autoinmunes raras que pueden tener profundos efectos en la vida diaria. Este es un momento importante para la comunidad de la miositis y la comunidad de enfermedades raras en general: un momento para compartir historias de los que viven con la enfermedad, compartir más información sobre el estado actual y el futuro de la enfermedad, y abogar por mejores tratamientos que en última instancia, mejorar la calidad de vida de los afectados por ella. Ya sea usted paciente, cuidador o defensor, únase a nosotros para concienciar y apoyar a los afectados por la miositis.

Los últimos titulares en investigación y defensa muestran noticias prometedoras para el tratamiento de las enfermedades raras.

La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), líder en la lucha mundial para tratar y curar las enfermedades de Tay-Sachs, Canavan, GM1 y Sandhoff, organiza el jueves 15 de febrero de 2024 la primera reunión de desarrollo de fármacos para gangliosidosis GM2 (enfermedades de Tay-Sachs y Sandhoff) dirigida externamente a pacientes.

El fármaco en investigación de Edgewise es un tratamiento pionero para las distrofias musculares de Duchenne y Becker.

Asesora Médica de Know Rare, dirigió el Mass General for Children's Storybook Ball, recaudando 1,9 millones de dólares para asistencia sanitaria e investigación innovadoras, al tiempo que compartía su propio viaje personal por las enfermedades raras y destacaba la misión de Know Rare de conectar y capacitar a las personas que viven con enfermedades raras.

La FDA ha aprobado un nuevo tratamiento para la miastenia gravis, una enfermedad neuromuscular poco frecuente, gracias en parte al éxito de un ensayo clínico en el que Know Rare ayudó a reclutar pacientes.

En un informe de 2021, los autores Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal y Latika Gupta, todos ellos reconocidos expertos en miositis, analizan los recientes descubrimientos sobre la relación entre COVID-19 y la miositis.

Descubra cómo investigadores con visión de futuro están diseñando ensayos clínicos que se adaptan a la vida y las necesidades de las personas, ayudando a la participación en estudios clínicos y al desarrollo de tratamientos muy necesarios.