Por qué 2024 ya es un año alentador para la comunidad de enfermedades raras
Los últimos titulares en investigación y defensa muestran noticias prometedoras para el tratamiento de las enfermedades raras.
Por Jennifer Bagnall
Nos acercamos al final del primer trimestre de 2024, y estamos encantados de poder decir que el año ha tenido un gran comienzo para el futuro de las enfermedades raras. En varias áreas, desde la aprobación de nuevos medicamentos a la investigación de tratamientos emergentes y la defensa de la asistencia sanitaria, hay varias áreas de progreso que han llamado la atención de Know Rare. Sigue leyendo para descubrir algunas de las primeras noticias destacadas del año en enfermedades raras.
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APROBACIÓN DE NUEVOS MEDICAMENTOS
La FDA ya ha aprobado 15 nuevos medicamentos que afectan a enfermedades raras, incluidos algunos destinados a tratar cánceres poco frecuentes. Uno de estos medicamentos, Dupixent (dupilimab), se aprobó para tratar la esofagitis eosinofílica, lo que ilustra cómo algunos medicamentos aprobados previamente para tratar una enfermedad común pueden tener repercusiones adicionales para las personas con enfermedades raras no relacionadas.
INVESTIGACIÓN SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
En la UE, la Agencia Europea de Medicamentos concedió la designación de medicamento huérfano a 22 fármacos que afectan a 25 enfermedades raras diferentes. La designación de medicamento huérfano anima a las empresas farmacéuticas a realizar investigaciones moleculares que puedan beneficiar a determinados grupos de pacientes. (En 2023, casi la mitad de todos los nuevos medicamentos aprobados por la FDA se clasificaron como medicamentos huérfanos.)
INFORMES SANITARIOS ESTATALES
La Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) publicó recientemente su informe anual, en el que se evalúa el rendimiento de los estados de EE. UU. en materia de acceso, asequibilidad y eficacia general en relación con la cobertura sanitaria. Las principales áreas de evaluación incluyeron conclusiones sobre los seguros regulados por los estados, los costes de los medicamentos recetados que deben pagarse de bolsillo, el acceso a Medicaid, el acceso a los servicios de telesalud y el impacto de los consejos consultivos sobre enfermedades raras. Puede consultar el rendimiento de su estado en el sitio web de NORD.
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