Un ensayo clínico allana el camino a un nuevo y revolucionario tratamiento de la miastenia grave

La FDA ha aprobado un nuevo medicamento para esta rara enfermedad neuromuscular.

 
 

La empresa biofarmacéutica UCB ha compartido recientemente noticias importantes que puede afectar a quienes padecen miastenia grave generalizada (MMG): ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para un tratamiento innovador llamado ZILBRYSQ® (zilucoplan).

La FDA aprobó Zilucoplan basándose en los datos de un estudio llamado RAISEpublicado en The Lancet Neurology en mayo de 2023. El estudio demostró que Zilucoplan ofrecía beneficios rápidos y significativos a una amplia gama de pacientes con gMG.

Know Rare se enorgullece de haber apoyado este desarrollo reclutando pacientes para el Estudio RAISE. Una parte clave de la misión de Know Rare es ayudar a los pacientes que viven con enfermedades raras a conectarse con ensayos clínicos como éste que pueden tener un impacto positivo en su bienestar. Si está interesado en obtener más información sobre ensayos clínicos y estudios que podrían ser adecuados para usted, póngase en contacto con nosotros en support@knowrare.com.

MÁS SOBRE ZILBRYSQ® (zilucoplan):

Zilucoplan es un tratamiento autoadministrado una vez al día para adultos con miastenia gravis generalizada que actúa inhibiendo el daño mediado por el complemento en la unión neuromuscular, que es donde se comunican los nervios y los músculos. Esto ayuda a prevenir el daño y la debilidad causados por la miastenia grave. A diferencia de otros tratamientos que deben administrarse por vía intravenosa, Zilucoplan es un péptido subcutáneo (SC) que puede inyectarse bajo la piel. Estos avances significan que los pacientes pueden tomar zilucoplan desde su casa, lo que reduce la necesidad de visitas frecuentes al hospital.


Know Rare está reclutando candidatos para ensayos clínicos relacionados con estas enfermedades:

  • Miositis (dermatomiositis, polimiositis, miositis necrotizante, miositis intersticial pulmonar)

  • Enfermedad por anticuerpos contra la glicoproteína mielínica oligodendrocítica (MOGAD)

  • Penfigoide bulloso (PB)

  • Complejo de esclerosis tuberosa (CET)

  • Distrofia muscular de Becker (DMB)

Si está interesado en obtener más información, póngase en contacto con el servicio de asistencia de Know Rare aquí.