Lo que hay que saber sobre los estudios observacionales y por qué pueden ser adecuados para usted
Diferencias entre estudios observacionales y estudios clínicos para la investigación farmacológica.
¿Qué es un estudio observacional?
En los estudios observacionales, los investigadores siguen a grupos de personas durante un periodo de tiempo. Dependiendo del estudio, esos grupos pueden incluir personas sanas, personas con una enfermedad o personas con mayor riesgo de desarrollar una enfermedad (porque tienen antecedentes familiares, un gen, otra afección asociada o un anticuerpo que les predispone a desarrollar la enfermedad).
Un estudio observacional está diseñado para "observar" la vida cotidiana de una persona con una enfermedad rara.
Se denominan estudios observacionales porque el investigador "observa", pero no "interviene". No se administra ningún fármaco ni medicamento con el fin de intervenir, y los investigadores no modifican el tratamiento habitual de los participantes.
Por el contrario, un estudio clínico de intervención requiere que las personas sean evaluadas con una serie de pruebas antes de que se apruebe su ingreso o inicio en un estudio, todo ello antes de que se administre la medicación en un centro de estudio. A continuación, los pacientes inscritos en un estudio clínico son evaluados periódicamente desde el mismo centro de estudio, centrándose en un conjunto coherente de criterios de evaluación. Esto permite a los administradores determinar si la medicación ha provocado algún cambio, ya sea positivo o negativo.
Los estudios observacionales son muy importantes para los investigadores, ya que ofrecen la oportunidad de observar a las personas con una enfermedad rara en su entorno cotidiano normal. La información que se suele recoger en estos estudios incluye el tipo y la frecuencia de los síntomas, qué medicamentos se están tomando, qué tipo de pruebas se realizan y cuáles son los resultados de esas pruebas a lo largo del tiempo, así como cuánto y qué tipo de apoyo necesitan los pacientes. Con esta información, los investigadores pueden aprender:
Síntomas comunes y síntomas que conducen a un diagnóstico
Qué exposiciones o comportamientos pueden aumentar el riesgo de desencadenar una enfermedad rara
Pistas que conducen a nuevos tratamientos
Patrones y tendencias de las enfermedades a diferentes edades y entre diferentes tipos de personas.
Experiencias y necesidades cotidianas de las personas que viven con la enfermedad en distintos entornos
Tipos de estudios observacionales
Los estudios de historia natural examinan la trayectoria de una enfermedad rara, tanto observando los primeros signos o síntomas como evaluando cómo cambia con el tiempo. Los investigadores suelen recopilar información sobre el riesgo o la predisposición de una persona a desarrollar una enfermedad rara comprobando su historial médico, así como recogiendo muestras de sangre, saliva y orina que pueden estudiarse para saber más sobre lo que puede conducir al desarrollo de una enfermedad rara. Los datos recogidos de los estudios de historia natural pueden conducir a una forma de tratar la enfermedad o evitar que progrese.
Los estudios longitudinales consisten en la observación continuada de un grupo de personas a lo largo del tiempo, a menudo para comprobar si las personas con antecedentes médicos o familiares diferentes tienen experiencias distintas de la enfermedad (por ejemplo, personas con antecedentes familiares de alergias que desarrollan una enfermedad autoinmune).
En las enfermedades raras, los estudios observacionales son especialmente importantes.
Con la mayoría de las enfermedades raras, existe muy poca información que pueda proporcionar una imagen completa de todos sus síntomas, brotes, pruebas, medicamentos y experiencias que se derivan de vivir con esa enfermedad rara a lo largo del tiempo.
Toda o parte de esta información puede ser fundamental para ayudar a diseñar un ensayo clínico de un medicamento en estudio, ya que los investigadores deben tener en cuenta todas estas cuestiones para ayudar a garantizar que el diseño del estudio no afecte negativamente al paciente de ninguna manera.
Los estudios observacionales aportan ideas para los ensayos clínicos de posibles nuevos medicamentos
La información recopilada puede ser utilizada por los investigadores, que pueden así determinarla:
¿Qué debe medirse antes, durante y después de un estudio clínico?
¿Qué medicamentos es probable que tomen los participantes y deben seguir tomando?
¿Cuánto debe durar un estudio?
¿Qué tipo de apoyo puede ser necesario durante el estudio?
Qué puede requerir la participación en un estudio observacional
Los requisitos de un participante en un estudio observacional pueden variar en función del estudio y de la enfermedad.
Los investigadores necesitarán el historial médico de los participantes y acceso a sus historiales médicos, así como conexión con el especialista que trata su enfermedad.
Los participantes seguirán acudiendo a sus especialistas y siguiendo cualquier consejo o tratamiento que se les prescriba, y es posible que se les pida que acudan al centro del estudio para una visita en persona con el equipo de investigación.
Algunos estudios pueden solicitar muestras de sangre u orina para analizarlas en busca de anticuerpos u otros signos de enfermedad, al inicio del estudio o durante el transcurso del mismo.
En las visitas con el equipo del estudio, es posible que se entreviste a los participantes o que se les hagan preguntas sobre su enfermedad y sobre cómo afecta a su vida diaria y a sus actividades cotidianas.
Antes de participar en un estudio observacional, al igual que en un estudio clínico intervencionista, el equipo de investigación revisará la finalidad del estudio, lo que los pacientes pueden esperar a lo largo del mismo y cómo puede afectar a su vida cotidiana.
Una vez que los pacientes confirmen que entienden lo que implica la participación, se les pedirá que firmen un acuerdo formal de participación: un formulario de consentimiento informado. Sin embargo, incluso después de firmar un formulario para aceptar la participación, los pacientes pueden retirar su consentimiento para participar e interrumpir su participación en el estudio en cualquier momento, sin penalización ni problemas, si cambian de opinión.
Los estudios observacionales son una parte fundamental de la investigación de una enfermedad. En el caso de una enfermedad rara, pueden ser un primer paso en el desarrollo de un nuevo tratamiento. De hecho, la Food and Drug Administration (FDA) ha publicado recientemente una guía titulada "Enfermedades raras: Estudios de la historia natural para el desarrollo de fármacos". En este informe, la FDA recomienda los estudios de historia natural como medio de recopilar información sobre el curso natural de una enfermedad sin intervenir añadiendo un nuevo tratamiento experimental.
La guía afirma: "Aunque el conocimiento de la historia natural de una enfermedad puede beneficiar el desarrollo de fármacos para muchos trastornos y condiciones, la información sobre la historia natural no suele estar disponible o es incompleta para la mayoría de las enfermedades raras; por lo tanto, la información sobre la historia natural es particularmente necesaria para estas enfermedades."
Para informarse sobre las oportunidades de participar en estudios de observación de la neuropatía motora multifocal (NMM), haga clic aquí.
Para informarse sobre las oportunidades de participar en estudios de observación de los síndromes miasténicos congénitos (SMC), haga clic aquí.
Fuentes:
https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies
https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/
