Por qué debería plantearse participar en un ensayo clínico

ENSAYOS CLÍNICOS

Aug 31

Si padece una enfermedad rara, los ensayos clínicos pueden representar un camino hacia la esperanza.

A young woman in business casual attire is sitting at a desk, one hand is holding a pen and writing notes on a notebook, the other hand is typing on a laptop

Por Krystel El Koussa

Aunque soy relativamente nueva en esto de vivir con una enfermedad crónica, puedo decirles que no es fácil. Me diagnosticaron miastenia grave (MG) hace menos de un año. La MG es una enfermedad autoinmune que hace que los músculos se debiliten con el tiempo. Esto puede tener efectos aterradores: nunca olvidaré la vez que salí a cenar con un amigo y me atraganté con la comida. No podía tragar ni hablar. Fue absolutamente aterrador.

When I first got diagnosed with MG, I heard the words, “There is no cure.” I was devastated, thinking about what my daily life with this illness would be like. Many of us with a rare chronic illness know that there might not be a cure for our disease available currently. There might not even be a treatment. There are some treatments available for MG, but their effectiveness can vary by patient—each patient is different, and certain treatments may work wonderfully for some people while they don’t do much for others. But my experience—including the crucial step of connecting with people in the MG community and the Know Rare community who understand what I’m going through —has given me high hopes that a cure will be developed soon.

"Sólo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA. "

Las cifras pueden intimidar: sólo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA. Cuanto más rara es la enfermedad, más difícil es conseguir que las grandes empresas farmacéuticas inviertan en la investigación de medicamentos y tratamientos para ella. Pero para muchos guerreros de la comunidad de enfermedades raras que no disponen de tratamientos aprobados, los ensayos clínicos son una poderosa fuente de esperanza.

¿Qué son los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que prueban cómo funciona una intervención médica en un grupo de pacientes. Desempeñan un papel crucial en el estudio de nuevos tratamientos potenciales y en el avance de los conocimientos científicos sobre enfermedades raras y discapacidades. Durante un ensayo clínico, los investigadores pueden determinar si una nueva forma de tratamiento (un fármaco, por ejemplo) es segura y eficaz.

¿Cómo puede participar en un ensayo clínico?

En primer lugar, tendrá que cumplir ciertos requisitos. Estos pueden tener que ver con su diagnóstico, el tiempo transcurrido desde el mismo, los síntomas que presenta y los medicamentos y otros tratamientos que ya haya probado.

En mi caso, sólo han pasado ocho meses desde mi diagnóstico oficial, y más de un año desde que tengo síntomas. También me sometí recientemente a una timectomía por esternotomía y todavía me estoy recuperando, por lo que ahora no soy elegible para los ensayos clínicos. Sin embargo, su elegibilidad puede ser completamente diferente. Al considerar los distintos ensayos clínicos, puede ver cuáles se adaptan mejor a su estilo de vida actual en función de lo que impliquen y de su duración. Puede que le sorprenda saber cuántos ensayos hay, ¡créame cuando le digo que hay muchos! Y muchos de ellos buscan pacientes como usted.

Ventajas de participar en ensayos clínicos

Algunas de las mayores ventajas de participar en un ensayo clínico son:

Getting access to care from doctors who are experts in the studied disease.
Rentabilidad: La mayoría de los estudios son en gran medida gratuitos para los pacientes, ya que las empresas farmacéuticas se hacen cargo de los gastos de investigación.
Conseguir que el medicamento en cuestión esté un paso más cerca de ser aprobado por la FDA.
Ayudar a otros pacientes a obtener el tratamiento una vez aprobado por la FDA.
Ser un paciente que salva estudios: En algunos casos, las empresas biotecnológicas tienen que interrumpir los estudios clínicos por falta de participación de los pacientes. Esto significa que usted podría ser el participante que evite la interrupción de un estudio.
Convertirte en un héroe aún mayor de lo que ya eres, por crear un camino más fácil para que otros reciban tratamiento.

Algunas palabras de ánimo

If you decide to consider or participate in a clinical trial, you’re not alone in it! There are plenty of resources, advocates, and allies you can turn to. Your doctor may not always know about clinical trials in a rare condition like MG. Nevertheless, you can visit clinicaltrials.gov, which is the FDA listing of all studies in all diseases. Since this site can be difficult to navigate, the support team at Know Rare can help you find the researchers and studies that may be a good fit for you. Subsequently, you can share the listing of studies with your doctor, who can assist you in deciding which trial is best for you. Throughout this journey, Know Rare can support you and guide you when you have any questions.

Y si participa en un ensayo, sepa que los investigadores del ensayo clínico son expertos en el estudio de la enfermedad; no sea tímido a la hora de hacer preguntas y compartir con ellos sus ideas sobre la participación en el estudio. Puede preguntar si puede retirarse por cualquier motivo y en cualquier momento; este factor puede ayudarle a tomar una decisión.

I know that it can be a big, scary decision. It would be for me. However, for someone who has a rare disease without treatment, the journey ahead is already filled with so many uncertainties—why not be a part of solving the puzzle?