Por qué debería plantearse participar en un ensayo clínico
Si padece una enfermedad rara, los ensayos clínicos pueden representar un camino hacia la esperanza.
Por Krystel El Koussa
Aunque soy relativamente nueva en esto de vivir con una enfermedad crónica, puedo decirles que no es fácil. Me diagnosticaron miastenia grave (MG) hace menos de un año. La MG es una enfermedad autoinmune que hace que los músculos se debiliten con el tiempo. Esto puede tener efectos aterradores: nunca olvidaré la vez que salí a cenar con un amigo y me atraganté con la comida. No podía tragar ni hablar. Fue absolutamente aterrador.
Cuando me diagnosticaron MG por primera vez, oí las palabras "no hay cura". Me quedé desolada, pensando en cómo sería mi vida diaria con esta enfermedad. Muchos de los que padecemos una enfermedad crónica rara sabemos que es posible que actualmente no exista cura para nuestra enfermedad. Puede que ni siquiera exista un tratamiento. Hay algunos tratamientos disponibles para la MG, pero su eficacia puede variar según el paciente: cada paciente es diferente, y ciertos tratamientos pueden funcionar de maravilla en algunas personas mientras que en otras no hacen gran cosa. Pero mi experiencia -incluido el paso crucial de ponerme en contacto con personas de la comunidad de MG y de la comunidad Know Rare que entienden por lo que estoy pasando- me ha dado grandes esperanzas de que pronto se desarrolle una cura.
"Sólo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA. "
Las cifras pueden intimidar: sólo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA. Cuanto más rara es la enfermedad, más difícil es conseguir que las grandes empresas farmacéuticas inviertan en la investigación de medicamentos y tratamientos para ella. Pero para muchos guerreros de la comunidad de enfermedades raras que no disponen de tratamientos aprobados, los ensayos clínicos son una poderosa fuente de esperanza.
¿Qué son los ensayos clínicos?
Los ensayos clínicos son estudios de investigación que prueban cómo funciona una intervención médica en un grupo de pacientes. Desempeñan un papel crucial en el estudio de nuevos tratamientos potenciales y en el avance de los conocimientos científicos sobre enfermedades raras y discapacidades. Durante un ensayo clínico, los investigadores pueden determinar si una nueva forma de tratamiento (un fármaco, por ejemplo) es segura y eficaz.
¿Cómo puede participar en un ensayo clínico?
En primer lugar, tendrá que cumplir ciertos requisitos. Estos pueden tener que ver con su diagnóstico, el tiempo transcurrido desde el mismo, los síntomas que presenta y los medicamentos y otros tratamientos que ya haya probado.
En mi caso, sólo han pasado ocho meses desde mi diagnóstico oficial, y más de un año desde que tengo síntomas. También me sometí recientemente a una timectomía por esternotomía y todavía me estoy recuperando, por lo que ahora no soy elegible para los ensayos clínicos. Sin embargo, su elegibilidad puede ser completamente diferente. Al considerar los distintos ensayos clínicos, puede ver cuáles se adaptan mejor a su estilo de vida actual en función de lo que impliquen y de su duración. Puede que le sorprenda saber cuántos ensayos hay, ¡créame cuando le digo que hay muchos! Y muchos de ellos buscan pacientes como usted.
Ventajas de participar en ensayos clínicos
Algunas de las mayores ventajas de participar en un ensayo clínico son:
Acceder a la atención con médicos expertos en la enfermedad estudiada.
Rentabilidad: La mayoría de los estudios son en gran medida gratuitos para los pacientes, ya que las empresas farmacéuticas se hacen cargo de los gastos de investigación.
Conseguir que el medicamento en cuestión esté un paso más cerca de ser aprobado por la FDA.
Ayudar a otros pacientes a obtener el tratamiento una vez aprobado por la FDA.
Ser un paciente que salva estudios: En algunos casos, las empresas biotecnológicas tienen que interrumpir los estudios clínicos por falta de participación de los pacientes. Esto significa que usted podría ser el participante que evite la interrupción de un estudio.
Convertirte en un héroe aún mayor de lo que ya eres, por crear un camino más fácil para que otros reciban tratamiento.
Algunas palabras de ánimo
Si decide plantearse o participar en un ensayo clínico, ¡no está solo! Hay muchos recursos, defensores y aliados a los que puede recurrir. Es posible que su médico no siempre conozca los ensayos clínicos en una enfermedad rara como la MG. No obstante, puede visitar clinicaltrials.govque es el listado de la FDA de todos los estudios sobre todas las enfermedades. Dado que este sitio puede ser difícil de navegar, el equipo de asistencia de Know Rare puede ayudarte a encontrar los investigadores y los estudios que pueden ser adecuados para ti. Posteriormente, puede compartir el listado de estudios con su médico, que puede ayudarle a decidir qué ensayo es el mejor para usted. A lo largo de este viaje, Know Rare puede apoyarle y guiarle cuando tenga alguna pregunta.
Y si participa en un ensayo, sepa que los investigadores del ensayo clínico son expertos en el estudio de la enfermedad; no sea tímido a la hora de hacer preguntas y compartir con ellos sus ideas sobre la participación en el estudio. Puede preguntar si puede retirarse por cualquier motivo y en cualquier momento; este factor puede ayudarle a tomar una decisión.
Sé que puede ser una decisión grande y aterradora. Lo sería para mí. Sin embargo, para alguien que padece una enfermedad rara sin tratamiento, el camino que tiene por delante ya está lleno de muchas incertidumbres: ¿por qué no participar en la resolución del rompecabezas?
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Trabajemos juntos para fomentar la esperanza y un futuro mejor para los pacientes con enfermedades raras crónicas.
Te invito a seguir mi viaje de recuperación y mi nueva vida como sobreviviente de cáncer que vive con MG en Instagram en @krystel.k.
