Red de Enfermedades Raras de la Miastenia Gravis (MGNet)
La Red de Enfermedades Raras de la Miastenia Gravis (MGNet) es un consorcio de centros médicos académicos asociados a la Fundación Americana de Miastenia Gravis y Conquistar la MG así como colaboradores de otros grupos de investigación y de la industria. Trabajamos juntos para mejorar el desarrollo terapéutico de esta enfermedad rara.
MGNet forma parte de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras de los Institutos Nacionales de Salud (RDCRN).
La miastenia gravis (MG) está un trastorno autoinmune causada por anticuerpos contra proteínas en el punto de comunicación entre el nervio y el músculo. Dentro de esta patología común y bien definida, existen distintos subtipos de MG. La causa subyacente y la respuesta a los tratamientos probablemente varíen en función de la edad del paciente (aparición temprana o tardía), la anomalía del timo (timoma, hiperplasia tímica o atrofia tímica) y el estado de los anticuerpos (anticuerpos contra el receptor de acetilcolina, anticuerpos contra la quinasa específica del músculo o ausencia de anticuerpos detectables: MG seronegativa). Las causas de cada subtipo probablemente difieren.
Existen terapias, pero tienen importantes efectos secundarios y algunos pacientes responden mal. Los estudios demuestran que, incluso con tratamiento, algunos pacientes tienen una mala calidad de vida.
El objetivo de MGNet es avanzar en el desarrollo terapéutico. Para ello tenemos cuatro objetivos específicos:
Mejorar las herramientas que tienen los científicos y los médicos para realizar ensayos clínicos mediante un seguimiento riguroso de los pacientes a lo largo del tiempo y evaluar mejores medidas de la evolución de los pacientes.
Identificar medidas objetivas (biomarcadores) para mostrar cómo está respondiendo la enfermedad al tratamiento y predecir mejor la respuesta al tratamiento o los efectos secundarios, para mejorar el diseño de los ensayos clínicos y la atención a los pacientes en la práctica clínica.
Mejorar la formación de los jóvenes investigadores que centran su carrera en las enfermedades raras y, en concreto, en la MG.
Mejorar la concienciación de los científicos, los médicos y el público sobre las necesidades únicas de los pacientes con MG mediante la formación de científicos clínicos y la participación de las comunidades de pacientes y científicas en la investigación clínica y el desarrollo terapéutico.
MGNet está financiado por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares y el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Translacionales.
Enfermedades estudiadas - Miastenia Gravis (MG) y sus subtipos:
MG positiva a los anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR) de aparición temprana, que afecta principalmente a las mujeres
MG de inicio tardío de AChR Ab positivo con un sesgo de la enfermedad hacia los hombres
MG paraneoplásica asociada al timoma
Acusación de cinasa específica del músculo (MuSK) positiva
Anticuerpo AChR/MuSK negativo MG.
Para más información, visite https://rdcrn.org/mgnet
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MGNet ofrece numerosos vídeos educativos para dar a conocer la investigación clínica.
