Ensayos clínicos: El viaje de una madre hacia el tratamiento
Tali estaba a la caza. Hacía más de un año que a su hija Sarena le habían diagnosticado un raro trastorno convulsivo, y seguía buscando un estudio clínico que pudiera conducir a un posible tratamiento de su enfermedad. A Sarena, de dos años, se le diagnosticó el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia, un año antes, después de que sufriera un ataque repentino que la envió al hospital. Un año después de ese angustioso episodio, Tali se enteró de un ensayo clínico a través de un grupo de defensa del síndrome de Dravet al que se había unido, y sintió una oleada de esperanza. Estaba decidida a averiguar cómo solicitarlo.
A través del contacto con Know Rare, Tali se enteró de otros dos estudios clínicos para niños con síndrome de Dravet como Sarena, pero no estaba segura de cuál era el adecuado para su hija. Preguntó a su neurólogo pediátrico; aunque no era un experto en Dravet, confió en su visión y consejo. Le aclaró la diferencia entre los ensayos clínicos: el estudio que encontró a través del grupo de defensa era un estudio de fase I, lo que significa que todavía estaba en las primeras fases de la investigación. Uno de los otros dos estudios era de fase 2, que es la etapa en la que se comprueba la eficacia. El tercero era un estudio de fase 3, que suele ser la última fase antes de que se apruebe un medicamento. A pesar de todas estas opciones de estudios clínicos, el neurólogo le aconsejó que esperara antes de apuntarse a uno. Explicó que había un nuevo tratamiento aprobado recientemente para el síndrome de Dravet que podría probar primero.
La situación de Tali y Sarena era inusual. Para la mayoría de las personas que viven con una enfermedad rara, no hay tratamientos aprobados disponibles, y los ensayos clínicos son posiblemente su única opción y la única esperanza de una cura. De hecho, sólo el cinco por ciento de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA. Para complicar aún más las cosas, la mayoría de la gente no sabe cómo encontrar un ensayo clínico o cómo participar en uno. Una encuesta reciente llevada a cabo por Know Rare descubrió que entre 100 personas que viven con una enfermedad rara, más del 75 por ciento quería participar en un estudio clínico y deseaba haber conocido uno. A más del 80 por ciento de los encuestados sus médicos no les habían ofrecido información sobre un ensayo clínico.
Mientras tanto, las empresas biotecnológicas y farmacéuticas a menudo no pueden completar los estudios clínicos porque no pueden encontrar el número de participantes necesarios. Dependen principalmente de los médicos investigadores para encontrar participantes. Sin embargo, cuando se trata de enfermedades raras, los pacientes suelen ser atendidos por varios médicos, y a menudo por aquellos que no tienen conocimientos sobre estudios clínicos o enfermedades raras. Este tipo de desconexión entre el ensayo y el paciente es común, lo que significa que hay una brecha potencial entre el tratamiento y el paciente.
¿Cómo podemos salvar esa brecha? A continuación, Know Rare ofrece consejos y opiniones para ayudarle a entender y navegar por el proceso de búsqueda y participación en estudios clínicos.
Cómo encontrar un estudio clínico
La fuente más completa de estudios clínicos es la base de datos de estudios clínicos en los Estados Unidos que se encuentra en clinicaltrials.gov. Allí aparecen todos los estudios nuevos que buscan participantes, y la base de datos puede buscarse por el estado de la enfermedad. Sin embargo, los listados de ensayos clínicos de este sitio son complicados y muy difíciles de entender para el ciudadano medio. He aquí una guía rápida de la terminología que puede encontrar en un listado de ensayos clínicos:
Fase I, Fase 2, Fase 3:
Estas son las tres etapas de estudio de un nuevo medicamento antes de presentarlo a la FDA para que se apruebe su prescripción.
Losestudios de fase I están diseñados para estudiar la seguridad del medicamento.
Losestudios de fase 2 están diseñados para ver si el medicamento es eficaz.
Losestudios de fase 3 son el paso final, y cuentan con más participantes para asegurarse de que los resultados de la fase 2 son similares en un grupo más amplio de personas con la afección o enfermedad.
Antes de estas fases está la fase preclínica:
Durante esta fase, se comprueba la seguridad del medicamento en un laboratorio antes de probarlo en seres humanos. Para más información sobre las fases de un estudio clínico, consulte NIH -The Basics.
Además de la fase del estudio, el tipo de estudio puede describirse como:
Biomarcador: son estudios que buscan factores de riesgo, signos de enfermedad o gravedad de la misma.
Estudios de historia natural: estos estudios muestran cómo los síntomas de una enfermedad pueden cambiar o progresar con el tiempo.
Estudios de intervención: son estudios de medicamentos, dispositivos o terapias no médicas que pueden utilizarse para tratar una enfermedad o los síntomas de esa enfermedad
Otro elemento importante en un listado de ensayos clínicos son los criterios de inclusión/exclusión.
Los criterios de inclusión son las cualidades que debe tener una persona para poder participar en un estudio. Al revisar estos requisitos, puede saber si es probable que sea aceptado como participante. Estos son algunos ejemplos de los tipos de criterios que el paciente debe cumplir para poder participar en un estudio:
Su diagnóstico y el tiempo que lleva diagnosticado
Su edad
Los síntomas que experimenta
Si está tomando medicamentos para la enfermedad o no
Los resultados de las pruebas de laboratorio (como los resultados de los análisis de sangre, los niveles de plaquetas (altos o bajos), los niveles de glóbulos blancos, los resultados de los riñones y del hígado)
Loscriterios de exclusión son los factores que pueden impedir que un paciente participe, como por ejemplo
Ciertos medicamentos que pueda estar tomando, o un cambio reciente en la medicación
Otras afecciones que pueda tener (como enfermedades del corazón, del hígado, etc.)
Si está embarazada o en período de lactancia
El último elemento importante del listado de ensayos clínicos es la ubicación de los centros de estudio. No siempre aparece el nombre del centro de estudio, pero sí suele aparecer el estado y la ciudad donde se encuentra el centro. Es posible que haya una dirección de correo electrónico para ponerse en contacto si está interesado en saber más sobre el estudio.
Decidir si participar o no no es siempre una decisión fácil, pero hacerlo puede ofrecer el potencial de ayudar no sólo a usted, sino a otras personas con la misma enfermedad en el futuro. Es importante manejar sus expectativas, porque no todos los ensayos clínicos dan como resultado un medicamento aprobado. Muchos medicamentos no alcanzan sus objetivos y no son lo suficientemente eficaces como para ser aprobados. Pero si participa en un estudio y la medicación parece funcionar bien, es posible que pueda seguir recibiendo la medicación de forma gratuita durante un largo periodo de tiempo, hasta que la FDA apruebe su uso. (Tenga en cuenta que los diferentes estudios pueden tener diferentes disposiciones de uso prolongado).
Si desea obtener más información sobre la participación en un ensayo clínico, aquí tiene algunos recursos educativos de gran utilidad:
Si necesita ayuda para conectarse a un ensayo clínico, Know Rare puede ayudarle.
