Investigación sobre cánceres raros: Liderando el camino hacia el desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer
Cualquier diagnóstico de cáncer es difícil; sin embargo, recibir el diagnóstico de un cáncer poco frecuente puede ser especialmente difícil, ya que la mayoría de las investigaciones sobre el cáncer se centran en las cuatro principales enfermedades malignas: cáncer de próstata, pulmón, mama y colon. Cuando los pacientes con cánceres raros desean participar en ensayos clínicos, suele haber menos opciones y los centros de investigación pueden estar en unos pocos centros selectos de gran volumen. Sin embargo, la investigación de los cánceres raros, al igual que la de otras enfermedades raras, puede tener un mayor impacto en el desarrollo y suministro de nuevas terapias contra el cáncer a los pacientes.
Los cánceres raros afectan individualmente a menos de 6 de cada 100.000 personas al año en EE.UU. (13% de todos los cánceres diagnosticados en adultos) , y en la UE se diagnostican unos 640.000 cánceres raros (24% de todos los cánceres diagnosticados en la UE). Los cánceres raros pueden aparecer en todo el cuerpo, y algunas localizaciones comunes son la cavidad oral y la faringe, el sistema digestivo y localizaciones dentro del sistema respiratorio.
Los cánceres raros, al igual que otras enfermedades raras, suelen caracterizarse por:
Diagnóstico tardío o incorrecto
Falta de acceso a los conocimientos clínicos sobre la enfermedad
Disponibilidad limitada de ensayos clínicos, número reducido de centros para la participación de los pacientes
Pocos registros y bancos de tejidos disponibles para futuros aprendizajes
Sin embargo, muchas de las terapias oncológicas actuales se investigaron originalmente en estudios para cánceres raros. En un análisis de los nuevos medicamentos contra el cáncer aprobados por la FDA entre 1995 y 2005, 12 de los 51 fueron aprobados para los cuatro cánceres principales, mientras que la mayoría fueron aprobados para cánceres raros. He aquí algunos ejemplos:
- Hace 10 años, los investigadores que estudian la rara anemia de Fanconi lograron una mayor comprensión de la insuficiencia de la médula ósea, el cáncer y la resistencia a la quimioterapia.(N Engl J Med. 2010 May 20;362(20):1909-19.)
- Los investigadores que estudian el tumor de Wilms, un cáncer infantil poco frecuente, desarrollaron un "modelo" para explorar la genética y la biología celular que posteriormente se aplicó a los cánceres generales de niños y adultos.(Methods Mol Biol. 2003;222:239-48.)
- Cuando los investigadores estudiaban un medicamento en fase de investigación para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC), el seminoma y el tumor del estroma gastrointestinal (GIST), se abrió la puerta al desarrollo de las "terapias molecularmente dirigidas" y ha dado lugar a toda una nueva categoría de terapias contra el cáncer, los inhibidores de la tirosina quinasa.(Curr Opin Cell Biol. 2009 abr;21(2):288-95. Epub 2009 Feb 11).(Curr Pharm Des. 2009;15(2):120-33.)
La exploración del cáncer raro ha llevado a la investigación de los factores que desencadenan el crecimiento y la propagación de los tumores y, potencialmente, a cómo atacarlos con terapias innovadoras.
Fuentes:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Actualizado en 2019. Consultado el 5 de noviembre de 2020.
2. Folleto de la Joint Action for Rare Cancers Europe: www.jointactionrarecancers.eu. Consultado el 5 de noviembre de 2020.
3. Braiteh F, y Kurzrock R. Tumores poco comunes y terapias excepcionales: ¿paradoja o paradigma? Mol Cancer Ther 2007;6(4).
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