7 consejos para encontrar un ensayo clínico para su enfermedad rara
El mundo de los ensayos clínicos puede ser un misterio para muchos. El proceso puede ser engorroso y, como sabemos, no siempre hay ensayos clínicos en marcha en la amplia gama de enfermedades raras, lo que hace que a veces sea frustrante y una montaña rusa emocional. A continuación, le ofrecemos algunos consejos para que se familiarice con ellos y le ayuden a encontrar el ensayo clínico adecuado para usted.
La página web fuente más completa de estudios clínicos es clinicaltrials.gov
Todos los nuevos estudios de terapias que buscan la aprobación de la FDA aparecen en el sitio web de la FDA clinicaltrials.gov, y pueden buscarse por enfermedad.
Observe la fase del estudio
Se trata de las fases de estudio de un nuevo medicamento que forman parte del proceso de aprobación ante la FDA.
Losestudios de fase I están diseñados para estudiar la seguridad del medicamento. Puede tener sólo unos pocos participantes, y puede ser con voluntarios sanos.
Losestudios de fase 2 están diseñados para ver si el medicamento es eficaz. También se trata de un estudio de "prueba", y el medicamento se administra a personas con la enfermedad o afección.
Losestudios de fase 3 cuentan con más participantes para asegurarse de que los resultados de la fase 2 son similares en un grupo más amplio de personas con la afección o enfermedad. Suele ser la fase final antes de solicitar la aprobación a la FDA.
Estudios de fase IV después de que el medicamento sea aprobado por la FDA, se sigue estudiando durante un periodo de tiempo más largo
3. Mira el tipo de estudio
Los estudios debiomarcadores son estudios que analizan los factores de riesgo, los signos de la enfermedad o la gravedad de la misma.
Estudios de historia natural: estos estudios muestran cómo los síntomas de una enfermedad pueden cambiar o progresar con el tiempo.
Estudios de intervención: son estudios de medicamentos, dispositivos o terapias no médicas que pueden utilizarse para tratar una enfermedad o los síntomas de esa enfermedad
4. Compruebe los criterios de inclusión/exclusión que especifican los requisitos para participar en el estudio
Los criterios de inclusión son las cualidades que debe tener una persona para participar, como su diagnóstico, el tiempo que lleva diagnosticado, su edad, los síntomas, la medicación que toma y los resultados de sus análisis de laboratorio o de sangre (como los niveles de plaquetas o de glóbulos blancos, los hallazgos renales y hepáticos, los genes o los anticuerpos)
Criterios de exclusión si tiene estos factores, probablemente no podrá participar en el estudio. Esto puede incluir:
Medicamentos que pueda estar tomando, o un cambio reciente en la medicación
Otras afecciones que pueda tener (como enfermedades del corazón, del hígado, etc.)
Procedimientos o cirugías que haya tenido, como la plasmaféresis o la timectomía
5. Pregunte por la asistencia en viaje.
Si no hay un centro de estudio en su zona, a menudo el patrocinador puede reembolsarle o pagar los gastos de viaje o las pernoctaciones en un hotel cercano. Esto es algo que puede preguntar al equipo del estudio cuando hable con ellos, o puede haber una dirección de correo electrónico para ponerse en contacto si está interesado en saber más sobre el estudio.
6. Puede obtener acceso gratuito a un posible nuevo tratamiento para su enfermedad.
Aunque no hay garantía de que la medicación en desarrollo sea eficaz para usted, si participa en un estudio y la medicación parece funcionar bien para usted, es posible que pueda seguir recibiendo la medicación sin coste alguno durante un periodo de tiempo prolongado, hasta que la FDA apruebe su uso. (Tenga en cuenta que los diferentes estudios pueden tener diferentes disposiciones de uso prolongado).
Decidir si participar o no no es siempre una decisión fácil, pero hacerlo puede ofrecer la posibilidad de ayudar no sólo a usted, sino a otras personas con la misma enfermedad en el futuro. No todos los ensayos clínicos dan lugar a un medicamento aprobado, y muchos medicamentos no alcanzan sus objetivos y nunca se aprueban.
7. Utilice Know Rare, que facilita la búsqueda de un estudio clínico y la comunicación con un investigador:
El buscador de estudios Know Rare proporciona una herramienta de búsqueda sencilla de todos los estudios clínicos que aparecen en clinicaltrials.gov. Rellenando una breve encuesta una sola vez, puedes ser emparejado con un estudio clínico para un posible tratamiento de tu enfermedad o condición.
Si decide presentarse a un estudio que ofrece visitas virtuales de preselección, puede programar una "visita" virtual en directo con un miembro del equipo de investigación del estudio que puede revisar todo lo que necesita saber sobre el estudio y ver si es apto para participar en él.
Si no cumples con los requisitos para un estudio, te empareja con cualquier otro que esté listado para tu enfermedad, y se actualiza constantemente, así que aunque no haya un estudio para ti hoy, puede haber uno para ti mañana.
Para encontrar un estudio sobre su enfermedad o condición, haga clic aquí.
